Biocad проведет клинические испытания препарата генной терапии для лечения гемофилии

Биотехнологическая компания из Петербурга Biocad получила от Минздрава РФ разрешение на проведение клинических исследований первого российского оригинального препарата генной терапии гемофилии А, сообщает пресс-служба компании.

Работа над препаратом началась в 2018 г. Эксперименты по оценке препарата над животными стартовали в 2019 г. В том же году был получен прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Объем инвестиций в разработку составил 1 млрд руб.

Исследование пройдет в 11 городах России: Москве, Петербурге, Екатеринбурге, Челябинске, Уфе и ряде других. В тестировании смогут принять участие до 15 пациентов мужского пола в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом «гемофилия А», не получавших ранее генотерапевтические препараты.

«Задача генетической терапии заключается в том, чтобы доставить в организм здоровый ген, который послужит основой для продукции достаточного количества функционального белка, необходимого для нормальной свертываемости крови», — говорится в сообщении.

По данным пресс-службы, в России от гемофилии А и В страдает порядка 3000 человек, еще сотни тысяч человек – во всем мире. Объем российского рынка оценивается в 14 млрд руб. в 2022 г., а к 2030 г. с выходом новых видов терапии он может вырасти в 1,5 раза.

Ранее «Ведомости» писали, что Министерство здравоохранения России зарегистрировало биоаналог онкологического препарата пембролизумаба. Его разработала петербургская компания «Биокад».